ELA

O que é a terapia MSC para ELA?

As células-tronco mesenquimais secretam fatores neurotróficos (BDNF, GDNF, VEGF) que podem desacelerar degeneração de neurônios motores em esclerose lateral amiotrófica. Embora não curativa, ensaios fase precoce sugerem desaceleração de progressão em alguns pacientes.

Por que a China?

• Custo: US$ 18.000-35.000 por curso tratamento (3-4 injeções) vs. US$ 50.000-100.000 nos EUA para protocolos similares
• Ambiente regulatório: Ensaios clínicos aprovados NMPA + protocolos uso compassivo
• Instalações celulares GMP: Centros líderes células-tronco em Beijing, Shanghai, Shenzhen
• Abordagem combinada: Integrada com terapias aprovadas (riluzol, edaravona)

Quem é candidato?

• ELA definida ou provável (critérios El Escorial)
• Duração doença 6-36 meses (melhores respondedores)
• FVC >50% predito
• ALSFRS-R ≥30
• Expectativas realistas — isso é modificador doença, não curativo

Resultados

Desaceleração progressão doença observada em subgrupo de pacientes em ensaios fase II (~30%). Redução taxa declínio ALSFRS-R em alguns estudos. Perfil segurança favorável — sem eventos adversos maiores. Importante: Benefícios são modestos; informar pacientes que isso não é cura mas pode estender função.